Le tadalafil, communément connu sous les noms de marque Cialis et Adcirca, a inversé les effets d'une chaîne biochimique d'événements qui, dans la dystrophie musculaire de Becker, prive les muscles d'un produit chimique important, l'oxyde nitrique, qui indique normalement aux vaisseaux sanguins de se détendre pendant l'exercice, augmentant ainsi le flux sanguin et l'oxygénation..

Avec une dose unique, le médicament, qui agit en aval de l'oxyde nitrique, a complètement rétabli le flux sanguin approprié chez huit des neuf patients de l'étude, et les effets ont été «à la fois marqués et immédiats», selon un article de la revue Science Translational Medicine.

"Il n'y a pas de traitement pour cette maladie progressive de la fonte musculaire et peu de recherches ont été menées. Des études antérieures sur des souris de laboratoire suggéraient que des médicaments tels que le tadalafil pouvaient rétablir une bonne circulation sanguine, mais il s'agit de la première étude montrant que le médicament peut offrir une thérapeutique stratégie chez les humains », a déclaré Ronald G. Victor, MD, directeur du Centre d'excellence Cedars-Sinai Hypertension et directeur associé du Cedars-Sinai Heart Institute et de la Chaire Burns et Allen de recherche en cardiologie. Il est l'auteur principal de l'article.

La dystrophie musculaire de Becker résulte d'un défaut génétique qui réduit la quantité d'une protéine appelée dystrophine dans la membrane des cellules musculaires. Avec une dystrophine insuffisante et fonctionnant mal, les patients perdent de la force musculaire et présentent un risque accru d'insuffisance cardiaque. Affectant 1 sur 19000 naissances de sexe masculin, la dystrophie musculaire de Becker est moins courante et plus lentement progressive – mais toujours une forme débilitante de la dystrophie musculaire de Duchenne qui élimine toute la dystrophine, affecte 1 bébé de sexe masculin sur 3500 et apparaît généralement dans la petite enfance.

Victor a dirigé l'équipe de recherche qui avait précédemment découvert l'anomalie de la circulation sanguine due à la perte d'oxyde nitrique dans les muscles d'enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. La nouvelle étude montre que le même problème de circulation sanguine est courant chez les patients adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker, offrant ainsi une meilleure circulation sanguine comme voie potentielle de traitement.

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L'étude sur le tadalafil était un essai croisé randomisé en double aveugle dans lequel les chercheurs mesuraient les niveaux d'oxygénation des muscles de l'avant-bras pendant que les patients effectuaient des exercices de poignées. Les patients ont été évalués après avoir reçu une seule capsule de 20 mg de tadalafil ou un placebo. Après une pause de deux semaines pour s'assurer que tout le médicament était hors du système des patients, les groupes ont été changés. La dose utilisée dans cette étude sur la dystrophie musculaire est seulement la moitié de la dose approuvée par la Food and Drug Administration pour une utilisation quotidienne chez les patients adultes souffrant d'hypertension pulmonaire.

Victor a déclaré que les effets du flux sanguin dans cet essai à dose unique étaient dramatiques et encourageants, mais que des recherches supplémentaires sont nécessaires avant de recommander le tadalafil aux patients atteints de dystrophie musculaire de Becker.

"Cedars-Sinai prévoit des études à plus long terme pour déterminer si la correction du flux sanguin musculaire conduit à un résultat cliniquement significatif", a déclaré Victor. "Ce n'est pas un remède, mais cela pourrait être la première étape vers l'identification de traitements potentiels pour la dystrophie musculaire de Becker. Fournir une oxygénation adéquate aux muscles déjà affaiblis par une dystrophine anormale peut être une stratégie pour ralentir l'évolution de la maladie. Le tadalafil est déjà un puits -médicaments étudiés et bien connus qui jouissent d'un profil d'effets secondaires très favorable Cette classe de médicaments a constitué une avancée majeure même si elle n'est pas un remède pour les patients souffrant d'hypertension pulmonaire, maladie grave liée à un flux sanguin insuffisant vers les poumons.